Narodowe centrum Badań i Rozwoju (NCBR) przyznało dofinansowanie firmie ExploRNA na projekt badawczy dotyczący rozwoju przeciwnowotworowych szczepionek mRNA

ExPLoRNA rozwinęła technologię modyfikacji czapeczki na końcu 5’ mRNA. Modyfikacja ta stabilizuje mRNA i znacząco zwiększa jego wydajność translacyjną. Unikatowe podejście terapeutyczne szczepionek mRNA wynika z możliwości pobudzenia naturalnej odpowiedzi immunologicznej chorych po podaniu mieszaniny mRNA kodujących różnorodne antygeny komórek nowotworowych.

Streszczenie projektu (PL)

Projekt zaplanowany przez ExPLoRNA Therapeutics – spółkę spin-off Uniwersytetu Warszawskiego – zakłada opracowanie ulepszonego mRNA ze zmodyfikowanym końcem 5’ (kapem), kodującego neoantygeny nowotworowe. Tak zmodyfikowane mRNA może być wykorzystane do stworzenia eksperymentalnych, terapeutycznych szczepionek przeciwnowotworowych. W Projekcie przewidziano weryfikację bezpieczeństwa opracowanej immunoterapii oraz zdolności do indukcji antygenowo-swoistych limfocytów T w grupie chorych z czerniakiem.

Projekt bazować będzie na wynikach wcześniejszych prac kadry ExPLoRNA, realizowanych na UW, których Spółka jest wyłącznym licencjobiorcą. Rozwiązanie będzie stanowić innowację produktową w skali świata. W wyniku realizacji Projektu powstanie także unikatowa w skali światowej innowacja procesowa w postaci technologii taniej i wysoce wydajnej produkcji terapeutycznego mRNA w dużej skali, której brak stanowi dziś jedną z najistotniejszych barier rozwoju i upowszechniania terapii opartych na mRNA.

Licencjobiorcą rozwiązań będących rezultatem Projektu, będzie podmiot z sektora „BigPharma” (lub wyspecjalizowana firma biotechnologiczna) skupiający się na rozwoju immunoterapii onkologicznych. Podmiot ten będzie odpowiedzialny za przeprowadzenie – we współpracy z Wnioskodawcą – kolejnych faz badań klinicznych i za dopuszczenie produktu do obrotu.

ExPLoRNA Therapeutics osiągnie cel Projektu w wyniku realizacji 5 etapów prac, obejmujących:

1. Syntezę i badania właściwości fizykochemicznych oraz biologicznych analogów kapu i modyfikowanych mRNA (BP)
2. Optymalizację syntezy wiodącego i rezerwowego(ych) analogu(ów) kapu w skali 0.5-1 g oraz opracowanie metody syntezy mRNA w skali 10-100 mg (BP)
3. Badania przedkliniczne w zaawansowanych modelach komórkowych i modelach zwierzęcych (BP)
4. Toksykologię i właściwości farmakokinetyczne w standardzie GLP oraz wybór kandydata do badań klinicznych (BP)
5. Badania kliniczne I fazy (PR).

Projekt realizowany jest w ramach Poddziałania 1.1.1 Programu Operacyjnego Inteligentny Rozwój 2014-2020 współfinansowanego ze środków Europejskiego Funduszu Rozwoju Regionalnego finansowany przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju.

Wartość całego projektu: PLN 25 995 670,81
Łączna kwota dofinasowania w ramach projektu: PLN 19 408 810,05